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全面盤(pán)點(diǎn)！所有《第二批罕見(jiàn)病目錄》病種的上市或在研藥物

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linhuijia 2025-03-02 企業(yè)團(tuán)建 62 次瀏覽 0個(gè)評(píng)論

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序號(hào) 疾病名稱 已上市或在研藥物 生產(chǎn)企業(yè) 1 軟骨發(fā)育不全 伏索利肽 BioMarin Pharmaceutical Inc. TransCon CNP 維昇 2 獲得性血友病 注射用重組人凝血因子Ⅶa 諾和諾德 3 肢端肥大癥 奧曲肽 諾華 蘭瑞肽 益普生 4 成人斯蒂爾病 Canakinumab 諾華 5 Alagille綜合征 氯馬昔巴特 北?？党?/span> 6 α-１-抗胰蛋白酶缺乏癥 Aralastα-1蛋白酶抑制劑 Alpha公司 7 ANCA相關(guān)性血管炎 美泊利珠單抗 葛蘭素史克 Avacopan VFMCRP 8 Bardet-Biedl 綜合征 Setmelanotide 瑯鏵 9 白塞病/貝赫切特綜合征 阿普米司 安進(jìn) 10 藍(lán)色橡皮皰樣痣 西羅莫司 輝瑞 11 CDKL5缺乏癥 加奈索酮 Marinus Pharmaceuticals 12 無(wú)脈絡(luò)膜癥 NSR-REP1 渤健 13 慢性炎性脫髓鞘性多發(fā)性神經(jīng)根神經(jīng)病 艾加莫德 再鼎醫(yī)藥 14 腎透明細(xì)胞肉瘤 貝組替凡 默沙東 15 冷凝集素病 Sutimlimab-舒替利單抗 賽諾菲 16 先天性膽道閉鎖 氯馬昔巴特 北?？党?/span> 17 先天性凝血因子VII缺乏癥 注射用重組人凝血因子Ⅶa 諾和諾德 18 冷吡啉（冷炎素）相關(guān)周期性綜合征/NLRP3相關(guān)自身炎癥性疾病 Canakinumab 諾華 利納西普 中美華東 19 皮膚神經(jīng)內(nèi)分泌癌（梅克爾細(xì)胞癌） 阿維魯單抗 EMD SERONO INC 20 皮膚T細(xì)胞淋巴瘤 維布妥昔單抗 武田制藥 21 胱氨酸貯積癥 半胱胺酒石酸膠囊 Horizon Therapeutics USA, Inc. 22 隆突性皮膚纖維肉瘤 伊馬替尼 諾華 23 嗜酸性粒細(xì)胞性胃腸炎 貝那利珠單抗 阿斯利康 24 上皮樣肉瘤 他澤司他 Epizyme 25 面肩肱型肌營(yíng)養(yǎng)不良癥 Losmapimod Fulcrum Therapeutics 26 家族性噬血細(xì)胞淋巴組織細(xì)胞增生癥 依馬利尤單抗 蘇庇 27 家族性腺瘤性息肉病 CPP-1X/sul Cancer Prevention Pharmaceuticals 28 進(jìn)行性骨化性纖維發(fā)育不良 Palovarotene 益普生 29 脆性X綜合征 Zatolilast Tetra Discovery Partners 30 神經(jīng)節(jié)苷脂貯積癥 Venglustat 賽諾菲 31 胃腸胰神經(jīng)內(nèi)分泌腫瘤 蘭瑞肽 益普生 32 胃腸間質(zhì)瘤 瑞派替尼 再鼎 33 泛發(fā)性膿皰型銀屑病 佩索利單抗 勃林格殷格翰 34 遺傳性甲狀旁腺功能減退癥 TransCon甲狀旁腺素（帕羅培特立帕肽） 維昇藥業(yè) 35 巨細(xì)胞動(dòng)脈炎 托珠單抗 羅氏 36 骨巨細(xì)胞瘤 地舒單抗注射液 百濟(jì)神州/安進(jìn) 37 血小板無(wú)力癥 注射用重組人凝血因子Ⅶa 諾和諾德 38 膠質(zhì)母細(xì)胞瘤 替莫唑胺 默沙東 39 高林綜合征 Vismodegib-維莫德吉 羅氏 40 化膿性汗腺炎 佩索利單抗 勃林格殷格翰 41 早老癥 Lonafarnib EIGER BIOPHARMS 42 炎性肌纖維母細(xì)胞瘤 克唑替尼 輝瑞制藥 43 Leber先天性黑矇 Luxturna 諾華 44 Lennox-Gastaut 綜合征 盧非酰胺 衛(wèi)材 45 角膜緣干細(xì)胞缺乏癥 Holoclar Holostem Terapie Avanzate srl 46 惡性高熱 丹曲林鈉 麗珠制藥 47 惡性胸膜間皮瘤 培美曲塞二鈉 禮來(lái) 48 黑色素瘤 達(dá)拉非尼 諾華 維莫非尼 羅氏 49 異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良 Libmeldy Orchard Therapeutics 50 單基因非綜合征性肥胖 Setmelanotide 瑯鏵 51 多發(fā)性內(nèi)分泌腺瘤病 索凡替尼 和黃醫(yī)藥 52 發(fā)作性睡病 替洛利生 瑯鏵 53 神經(jīng)母細(xì)胞瘤 達(dá)妥昔單抗β注射液 百濟(jì)神州 54 神經(jīng)纖維瘤病 司美替尼 阿斯利康 55 神經(jīng)元蠟樣脂褐質(zhì)沉積癥 Brineura BioMarin Pharmaceutical 56 神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)性角膜炎 塞奈吉明滴眼液 東沛醫(yī)藥 重組人神經(jīng)生長(zhǎng)因子滴眼液 科潤(rùn)生物 57 骨肉瘤 Mepact iDM生物制藥 58 天皰瘡 艾加莫德 再鼎醫(yī)藥 59 新生兒持續(xù)肺動(dòng)脈高壓 INOmax（吸入用一氧化氮） 李氏大藥廠/兆科藥業(yè) 60 嗜鉻細(xì)胞瘤 Azedra(iobenguaneI131) Progenics Pharmaceuticals 61 PIK3CA相關(guān)過(guò)度生長(zhǎng)綜合征 阿培利司 諾華 62 真性紅細(xì)胞增多癥 蘆可替尼 諾華 63 原發(fā)性膽汁性膽管炎 奧貝膽酸 Intercept Pharmaceuticals 64 原發(fā)性生長(zhǎng)激素缺乏癥 隆培促生長(zhǎng)素 維昇藥業(yè) 65 原發(fā)性胰島素樣生長(zhǎng)因子-1缺乏癥 Mecasermin-美卡舍明 益普生 66 原發(fā)性免疫缺陷 皮下注射人免疫球蛋白 成都蓉生藥業(yè) 67 原發(fā)性骨髓纖維化 蘆可替尼 諾華 68 原發(fā)性硬化性膽管炎 優(yōu)思弗（熊去氧膽酸膠囊） 德國(guó)?？酥扑?/span> 69 進(jìn)行性纖維化性間質(zhì)性肺疾病 尼達(dá)尼布 勃林格殷格翰 70 復(fù)發(fā)性心包炎 利納西普 中美華東 71 早產(chǎn)兒視網(wǎng)膜病 雷珠單抗 諾華 72 Rett綜合征 Trofinetide-曲非奈肽 Acadia Pharmaceuticals 73 短腸綜合征 替度魯肽 武田制藥 74 全身型幼年特發(fā)性關(guān)節(jié)炎 托珠單抗 羅氏 75 系統(tǒng)性肥大細(xì)胞增多癥 阿伐替尼 基石藥業(yè) 76 大動(dòng)脈炎/多發(fā)性大動(dòng)脈炎 烏帕替尼 艾伯維 77 腱鞘巨細(xì)胞瘤/色素沉著絨毛結(jié)節(jié)性滑膜炎 Pexidartinib 第一三共 78 地中海貧血（重型） 注射用甲磺酸去鐵胺 諾華 79 血栓性血小板減少性紫癜 卡普賽珠單抗 賽諾菲 80 轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白淀粉樣變性 氯苯唑酸葡胺 輝瑞 氯苯唑酸 輝瑞 81 腫瘤壞死因子受體相關(guān)周期性綜合征 Canakinumab 諾華 82 腫瘤相關(guān)骨軟化癥 布羅索尤單抗注射液 協(xié)和麒麟 83 Von Hippel-Lindau綜合征 貝組替凡 默沙東 84 血管性血友?、笮?/span> Vonvendi 武田制藥子公司Baxalta 85 華氏巨球蛋白血癥/淋巴漿細(xì)胞淋巴瘤 澤布替尼 百濟(jì)神州 86 West綜合征/嬰兒痙攣綜合征 氨己烯酸口服溶液用散 上海復(fù)星醫(yī)藥、江蘇萬(wàn)邦生化醫(yī)藥

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